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DOENÇAS RARAS
Saúde realiza consulta pública sobre a incorporação do nusinersena para a AME tipos II e III
O Ministério da Saúde abriu consulta pública para receber informações, opiniões e críticas da população e comunidade científica sobre sobre a incorporação do medicamento nusinersena para pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) dos tipos II e III. A consulta estará aberta para receber as contribuições até o dia 14 de dezembro, pelo site da Conitec.
Após essa etapa da consulta pública, o tema deverá retornar à pauta da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) para avaliação das contribuições e elaboração da recomendação final e, por fim, encaminhado para decisão final de incorporação ou não ao SUS pelo secretário de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos, do Ministério da Saúde. O processo deve ser concluído em até 180 dias.
Atualmente, não há tratamento medicamentoso disponível no Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento da AME 5q tipos II e III. O nusinersena é fornecido apenas para os pacientes com AME 5q tipo I, de acordo com o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da doença. A demanda foi protocolado pela empresa Biogen, após uma série de reuniões de pré-submissão com a equipe técnica da secretaria-executiva da Conitec para qualificação da proposta.
Atrofia Muscular Espinhal (AME)
A Atrofia Muscular Espinhal (AME ) é uma doença rara, genética e degenerativa que faz com que o corpo não seja capaz de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. As pessoas com a doença têm fraqueza muscular progressiva, comprometendo gradualmente as funções vitais, diminuindo a qualidade e expectativa de vida dessas pessoas.
As AME 5q (resultantes de deficiência no cromossomo 5q) são clinicamente subclassificadas em cinco tipos, de acordo com a idade de início da doença e função motora, sendo a tipo I a de maior gravidade e a IV a mais leve. O tipo II corresponde a mais ou menos 27% dos casos da doença e os sintomas se manifestam, normalmente, entre 6 e 18 meses de idade. Pacientes assim diagnosticados costumam chegar à idade adulta e, geralmente, são capazes de sentar, mas não de andar. O tipo III corresponde a 12% dos pacientes com AME e é caracterizado pelo aparecimento dos sintomas entre as idades de 18 meses e a idade adulta. Pessoas com esse tipo apresentam expectativa de vida normal e conseguem andar até a vida adulta, com perda gradativa dessa habilidade ao longo do tempo.
O medicamento nusinersena atua na produção da proteína que o indivíduo com AME não tem em quantidade adequada. Assim, a perda de células nervosas motoras é reduzida, melhorando a força e a atividade dos músculos. A Conitec analisou os estudos que trataram da eficácia (resultados esperados), segurança e impacto orçamentário da tecnologia.
Luara Nunes
Ministério da Saúde
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