Hupes coordena estudo sobre crianças com atrofia muscular espinhal

Acompanhar, durante três anos, até 180 crianças com atrofia muscular espinhal, conhecida como AME 5q, que usaram o medicamento Zolgensma como tratamento da doença. Esse é o objetivo da pesquisa nacional coordenada pelo Hospital Universitário Professor Edgard Santos (Hupes), da Universidade Federal da Bahia e vinculado à Rede Ebserh (Ufba/Ebserh). O estudo vai avaliar a efetividade e segurança, além de fazer uma análise econômica do uso do remédio, com dados do mundo real. A pesquisa é realizada em parceria com o Ministério da Saúde e com 18 centros de pesquisa de todo o país.

As discussões sobre o estudo começaram há cerca de dois anos e, nos dias 10 e 11 de fevereiro, os pesquisadores se reuniram pela primeira vez no Hospital Universitário de Brasília (HUB-UnB). “A capacidade da Ebserh em gerar conhecimento é muito grande porque ela está junto de 34 universidades federais, que são os maiores produtores de ciência do país. Ter este evento, que traz inovação e pesquisa para dentro de um hospital universitário em uma rede, é fundamental para desenvolver o interesse em pesquisa, inovação e avaliação de tecnologia em saúde”, afirma Giuseppe Cesare Gatto, diretor de Ensino, Pesquisa e Atenção à Saúde da Ebserh.

O Zolgensma é um remédio de dose única usado para corrigir o defeito genético provocado pela doença e reduzir as chances de óbito e de complicações mais graves. É um medicamento de alto custo que está em uso no Brasil há cerca de cinco anos por meio de decisões judiciais. Em dezembro de 2022, o Ministério da Saúde incorporou o Zolgensma ao Sistema Único de Saúde (SUS) para crianças de até seis meses de idade.

“É um projeto muito inovador por causa da terapia, do alto custo e, principalmente, porque não tínhamos um projeto com essa capilaridade. Esse estudo será importante também em nível internacional, porque nenhum outro país terá esse perfil de pacientes”, explicou a diretora substituta do departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde do Ministério da Saúde (DGITS), Luciene Bonan.

Ney Boa Sorte, pediatra do Serviço de Referência em Doenças Raras do Hupes e coordenador do projeto, reforçou a importância da iniciativa. “Estamos construindo um marco muito importante para fortalecer a ATS [Avaliação de Tecnologias em Saúde] dentro da rede Ebserh, que tem capilaridade nacional”, afirmou. “Esse estudo é muito importante para nós, como cientistas brasileiros. É um grande marco no sentido de unir respostas científicas relevantes com situações de mundo real”, acrescentou o ex-coordenador de Gestão da Pesquisa e Inovação Tecnológica da Ebserh, Eduardo Coelho.

Parcerias
Além do Hupes e do HUB, fazem parte da pesquisa os hospitais universitários do Piauí (HU-UFPI), da Universidade Federal do Maranhão (HU-UFMA), Maria Aparecida Pedrossian, (HUMAP-UFMS), Júlio Müller (HUJM-UFMT), Getúlio Vargas (HUGV-UFAM), Gaffrée e Guinle (HUGG-UNIRIO), Professor Polydoro Ernani de São Thiago (HU-UFSC); os complexos hospitalares da Universidade Federal do Ceará (CH-UFC) e da Universidade Federal do Pará (CH-UFPA); os hospitais das clínicas da Universidade Federal de Pernambuco (HC-UFPE), da Universidade Federal de Goiás (HC-UFG) e da Universidade Federal de Minas Gerais (HC-UFMG); o Complexo do Hospital de Clínicas da Universidade Federal do Paraná (CHC-UFPR); além dos hospitais de clínicas da USP de São Paulo e de Ribeirão Preto e do Hospital de Clínicas de Porto Alegre.

Sobre a doença
A atrofia muscular espinhal ou AME 5q é uma doença rara provocada por um distúrbio neuromuscular genético. Ela é caracterizada pela fraqueza progressiva dos músculos esqueléticos e respiratórios, podendo levar a atrofia muscular e até a morte. Na maioria dos casos, a doença é identifica nos primeiros meses de vida ou ainda durante a gestação. O diagnóstico é feito por meio de teste genético. A AME 5q não tem cura e, além de medicamentos, o tratamento inclui fisioterapia motora e respiratória, suporte nutricional, gastrointestinal e psicológico, que também serão avaliados no estudo.

*Com informações do HUB-UnB.