HUAC integra estudo internacional sobre raquitismo hipofosfatêmico

Com o objetivo de se conhecer a história natural do Raquitismo Hipofosfatêmico Ligado ao Cromossomo X, o Hospital Universitário Alcides Carneiro, da UFCG e vinculado à Rede Ebserh, começou a participar de um estudo internacional que conta com a participação de 35 centros de pesquisa distribuídos nos Estados Unidos, Canadá e América Latina.

A história natural da doença diz respeito às características da população que a possui, isto é, apresenta um retrato de como a doença se manifesta em diversas fases da vida. Tal conhecimento é de suma importância, principalmente para as doenças raras, como é o caso do Raquitismo Hipofosfatêmico Ligado ao Cromossomo X. Por ter uma prevalência de 1 para 20.000 a 1 para 25.000, torna-se difícil possuir informações suficientes sobre a doença. O estudo pretende justamente preencher as lacunas sobre como o raquitismo hipofosfatêmico se apresenta em seus portadores, além de pesquisar sobre a eficácia e segurança de um novo tratamento.

“O objetivo é estudar 500 pacientes no mundo, de diversas faixa-etárias, com ou sem tratamento, para se saber exatamente como a doença se apresenta desde criança até adulto, e, assim, integrarmos esse conhecimento”, explicou a médica geneticista do HUAC, Professora Paula Frassinetti Vasconcelos de Medeiros.

A nova medicação burosumabe foi aprovada pela Anvisa ano passado, depois de ter sido aprovada nos Estados Unidos e Europa e consiste em um tratamento imunológico, que reduz a perda de fosfato pela urina e aumenta a absorção de vitamina D e fósforo no intestino.  Esse novo tratamento se dá através de uma injeção subcutânea, de 15 em 15 dias para crianças e mensalmente para adultos. Como explicou a Dra. Paula Frassinetti, o método de tratamento até então existente consistia no recebimento de uma solução de fosfato várias vezes ao dia, além da reposição de cálcio, o que dificultava muito a aderência ao tratamento, além de resultados clínicos insatisfatórios - baixa estatura e necessidade de cirurgias ortopédicas em membros inferiores.

O Hospital Universitário Alcides Carneiro iniciou sua participação nesse estudo no dia 17 de fevereiro, com 10 pacientes envolvidos.

A participação dos pacientes no estudo é realizada através de questionários que avaliam vários aspectos da saúde e qualidade de vida, além da realização de exames físicos, exames sanguíneos, radiografias ósseas, ultrassonografias renais, cujas análises são centralizadas nos Estados Unidos.

O HUAC foi selecionado por já ter participado de um outro estudo internacional, realizado entre 2012 e 2014. “Nós tivemos uma experiência muito positiva ao participar de um estudo internacional multicêntrico para o teste de uma droga para o tratamento de uma doença extremamente rara, mucopolissacaridose tipo IVA, mas com elevada frequência aqui na Paraíba. Com isso, nós ganhamos experiência e provavelmente credibilidade, que permitiram que o HUAC da Universidade Federal de Campina Grande fosse selecionado para essa nova pesquisa clínica internacional multicêntrica”, explicou Dra. Paula.

Na América Latina, o estudo tem 10 centros distribuídos entre Argentina, Chile, Colômbia e Brasil. No Brasil, os centros participantes são: Hospital Universitário Alcides Carneiro, em Campina Grande; Centro de Estudos em Terapias Inovadoras (CETI), em Curitiba; e, em São Paulo, o Instituto de Medicina Avançada (IMA) e o Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo.

RAQUITISMO HIPOFOSFATÊMICO - X

O raquitismo hipofosfatêmico ligado ao cromossomo X AO CROMOSSOMO X é uma doença rara, mas é a forma mais comum de raquitismo hereditário, sendo uma doença cronicamente incapacitante, caracterizada pela perda exagerada de fósforo pela urina e deficiência na absorção intestinal de cálcio e fósforo. Com isto, o paciente apresenta deficiência significativa no crescimento, deformidades ósseas, sobretudo nos membros inferiores, dores ósseas, fraturas  e abscessos dentários frequentes.

Sobre a Ebserh     

Desde dezembro de 2015, o HUAC-UFCG é filiado à Rede Hospitalar Ebserh. A Empresa Brasileira de Serviços Hospitalares (Ebserh), vinculada ao Ministério da Educação (MEC), foi criada em 2011 e, atualmente, administra 40 hospitais universitários federais, apoiando e impulsionando suas atividades por meio de uma gestão de excelência.

Como hospitais vinculados a universidades federais, essas unidades têm características específicas: atendem pacientes do Sistema Único de Saúde (SUS), e, principalmente, contribuem para a formação de profissionais de saúde e o desenvolvimento de pesquisas. Devido a essa natureza educacional, os hospitais universitários são campos de formação de profissionais de saúde. Com isso, a Rede Hospitalar Ebserh atua de forma complementar ao SUS, não sendo responsável pela totalidade dos atendimentos de saúde do país.

Camila Monteiro – Jornalista HUAC-UFCG | Ebserh