EStudo Observacional BRasileiro em crianças com AME 5q (SOBRE5): efetividade, segurança e análise econômica do uso do onasemnogene abeparvovec (Zolgesnma) com dados de mundo real
Publicado em
12/06/2023 18h17
Projeto multicêntrico: EStudo Observacional BRasileiro em crianças com AME 5q (SOBRE5): efetividade, segurança e análise econômica do uso do onasemnogene abeparvovec (Zolgesnma) com dados de mundo real
Os objetivos principais são avaliar a efetividade e segurança em longo prazo do onasemnogene abeparvovec- xioi (zolgensma), após infusão única, nos marcos de desenvolvimento neurológico, em crianças com diagnóstico de AME 5q tipo 1 e 2 tratadas no Brasil e realizar um estudo de avaliação econômica acerca do uso do onasemnogene abeparvovec- xioi (zolgesnma) com dados de custo e efetividade de mundo real e da população brasileira.
O NATS-HUJM coordena esse Projeto a nível local no Estado de Mato Grosso.