MS e Novartis firmam compromisso para elaboração do acordo de compartilhamento de risco para AME

"Tenho muita felicidade em meu coração ao ver que os próximos bebês terão uma vida digna. Terão uma vida. Porque é isso que quem tem AME quer ter: uma vida."

A fala da estudante e atleta paralímpica, Laissa Guerreira, representou centenas de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) no país, nesta quarta-feira (14), durante cerimônia de lançamento da portaria que incorpora no SUS o medicamento Zolgensma para ampliação do acesso ao tratamento da AME tipo I. Agora os pacientes com AME passam a contar com três opções terapêuticas na rede pública de saúde. O evento contou com a presença do ministro da Saúde, Marcelo Queiroga, que assinou um protocolo de intenções para elaboração do acordo de compartilhamento de risco no processo de incorporação de mais um medicamento para o tratamento de doença rara no SUS. A iniciativa abre precedente para futuras avaliações de tecnologia pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). É a primeira vez que o SUS faz um acordo que vai atrelar o pagamento pela performance, pelo resultado do medicamento incorporado. "É uma contribuição que deixará um legado positivo para o SUS, que trará transformações de longo prazo", declarou o ministro.

Em dezembro, o medicamento passou pela avaliação final da Conitec e recebeu recomendação favorável à incorporação. O Ministério da Saúde decidiu pela incorporação para o tratamento de crianças com AME do tipo I, com até seis meses de idade, que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia. No entanto, em razão da incerteza dos benefícios a longo prazo e da segurança do medicamento, bem como do impacto econômico no sistema de saúde, a Conitec aprovou a incorporação mediante um acordo de acesso gerenciado, a exemplo do que ocorre em outros lugares do mundo. Demais autoridades que acompanham o tema no executivo e legislativo também compareceram à cerimônia, assim como o representante da indústria fabricante do medicamento. "O acordo de acesso gerenciado representa uma possibilidade de mitigar incertezas que a Conitec abordou em sua recomendação. Esse acordo traz um compartilhamento de risco entre o MS, que vai fornecer o medicamento, e a Novartis, que terá o seu pagamento condicionado ao resultado clínico da terapia. E essa é a grande novidade" explicou a coordenadora-geral de Gestão Estratégica de Tecnologias em Saúde (CGGTS), Luciene Bonan.

A proposta final recomendada pela Conitec foi do pagamento parcelado em cinco anos, sendo 20% do preço do medicamento divididos anualmente. A empresa solicitou o preço de R$ 12 milhões no país, e a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamento (CMED) definiu preço máximo de venda de R$ 6,5 milhões. Segundo o que traz o documento, a fabricante só receberá as parcelas após o primeiro ano da infusão se a criança atingir os marcos motores e a manutenção dos mesmos ao final do quarto e quinto ano. Ou seja, a empresa recebe a primeira parcela no momento da infusão e o pagamento das demais parcelas estará vinculado ao resultado - ausência de morte, não evolução para ventilação mecânica e bons avanços motores (ganho igual ou superior a 4 pontos na escala Chop-intend). O paciente passará por uma avaliação de equipe médica especializada, indicada pelo Ministério da Saúde, e se atingir os marcos motores, a empresa receberá a segunda parcela. Caso contrário, não recebe mais os valores. "Na prática, vamos detalhar ainda junto com a empresa alguns termos desse contrato sobre a aquisição, os locais especializados que estarão aptos a fazer a infusão dessa terapia, e principalmente uma equipe que tenha capacidade de monitorar esses desfechos para que a gente possa ter o ateste desses resultados e, posteriormente, o pagamento à empresa", esclareceu.

A dispensação do medicamento deverá atender a todos os pacientes cadastrados no Componente Especializado da Assistência Farmacêutica que se enquadrem nos critérios de inclusão para uso do medicamento conforme preconizado no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal (AME).

A previsão legal para a oferta da nova tecnologia no SUS é de até 180 dias a contar da data da publicação da portaria de incorporação. A secretária Sandra Barros reforça que ainda há etapas a serem vencidas para que pacientes tenham acesso, como a pactuação tripartite, monitorização, gerenciamento, aquisição, entre outras. "A responsabilidade que nós temos de [desenvolver] ações e estratégias para que possamos ofertar esse medicamento da forma como foi recomendada pela Conitec e o gerenciamento de risco. Ou seja, precisamos organizar a rede para monitorar esses pacientes e podermos assinar o contrato de aquisição”, relatou.

Outros dois medicamentos já foram incorporados pelo Ministério da Saúde para os tipos I e II da doença: nusinersena e risdiplam. Ambos apresentam boa resposta terapêutica dos pacientes como não evolução para ventilação mecânica e ganhos motores.

O Zolgensma é um medicamento dose única via intravenosa, diferente dos demais medicamentos já incorporados ao SUS para os tipos I e II de AME que são administrados com periodicidade. O nusinersena é uma injeção intratecal, com aplicação realizada também em ambiente hospitalar. No início do tratamento, é aplicada a cada 14 dias e, na manutenção, uma vez a cada quatro meses. Já o risdiplam é administrado por solução oral diária.