Incorporação de medicamento para AME tipo I amplia tratamento de pacientes com a doença no SUS

O Ministério da Saúde (MS) incorporou ao SUS o medicamento onasemnogeno abeparvoveque, comercialmente conhecido como Zolgensma, para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). Essa é mais uma opção de tratamento para as crianças com a doença no país. Durante avaliação da tecnologia pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), observou-se que o medicamento apresenta bons resultados, com impacto positivo na respiração, mastigação, movimentos da língua, deglutição, reflexo de vômito e a articulação da fala de quem tem AME tipo I.

Em razão da incerteza dos benefícios a longo prazo e da segurança do medicamento, bem como do impacto econômico no sistema de saúde, a Conitec aprovou a incorporação mediante um acordo de acesso gerenciado, a exemplo do que ocorre em outros lugares do mundo.

A principal novidade no acordo para o SUS é o pagamento parcelado, atrelado à performance da terapia. A proposta final recomendada foi do pagamento parcelado em 5 anos, sendo 20% do preço do medicamento divididos anualmente. A empresa só receberá as parcelas após o primeiro ano da infusão se a criança atingir os marcos motores e a manutenção deles ao final do quarto e quinto ano.

Outros dois medicamentos já foram incorporados pela Comissão para os tipos I e II da doença: nusinersena e risdiplam. Ambos apresentam boa resposta terapêutica dos pacientes como não evolução para ventilação mecânica e ganhos motores.

Na última quinta-feira (1º), durante a 115ª Reunião Ordinária, a Conitec avaliou informações adicionais sobre a tecnologia, solicitadas à farmacêutica Novartis, e recomendou a incorporação do medicamento para o tratamento de pacientes pediátricos até 6 meses de idade com AME do tipo I que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia, conforme protocolo estabelecido pelo Ministério da Saúde (MS) e Acordo de Compartilhamento de Risco. Em outubro, após o tema passar por consulta pública, a Comissão optou por formalizar as questões que ainda não haviam sido esclarecidas, em relação a eficácia comparativa, em um documento enviado à indústria.

O Zolgensma é um medicamento dose única via intravenosa, diferente dos demais medicamentos já incorporados ao SUS para os tipos I e II de AME que são administrados com periodicidade. O nusinersena é uma injeção intratecal, com aplicação realizada também em ambiente hospitalar. No início do tratamento, é aplicada a cada 14 dias e, na manutenção, uma vez a cada quatro meses. Já o risdiplam é administrado por solução oral diária.

Vale ressaltar que a AME ainda não tem cura e que as terapias existentes tendem a estabilizar a progressão da doença, por isso a importância da administração precoce do medicamento. Na AME tipo I, que corresponde a aproximadamente 60% dos casos de AME 5q, a manifestação clínica é comum antes dos seis meses de idade.

Não existem dados precisos sobre quantas pessoas vivem no Brasil com AME. Estimativas que aparecem no relatório de recomendação inicial analisado pela Conitec indicam que, por ser uma doença rara, a Atrofia Muscular Espinhal possui incidência variando de 4 a 10 por cada 100.000 nascidos vivos. O mesmo documento aponta que pouco mais de 400 pacientes seriam atendidos no SUS por essa tecnologia, num período de cinco anos.

Informações mais detalhadas e adicionais sobre o tema podem ser encontradas nos links abaixo:

Vídeo da 115ª Reunião Ordinária da Conitec.
Relatório Técnico de recomendação inicial. 
Relatório para a Sociedade de recomendação inicial.