Ministério da Saúde incorpora tratamento para doença rara

O Ministério da Saúde publicou nesta segunda-feira (25) a incorporação da alfarceliponase para o tratamento de pacientes com lipofuscinose ceroide neuronal tipo 2 (CLN2), doença rara que compromete o sistema nervoso central, caracterizada como grave, neurodegenerativa e fatal. O medicamento é o único tratamento existente para os pacientes com a doença e foi tema, após ser avaliado pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), de uma audiência pública realizada pela Pasta.

As evidências científicas analisadas pela Comissão demonstraram alto desempenho do medicamento para modificar a história natural da doença, que costuma evoluir para graves perdas das funções cognitivas dos pacientes e, até mesmo, o óbito.

Audiência Pública: sociedade é ouvida

Na audiência pública foram ouvidos representantes de pacientes, incluindo pais e membros de associação, representantes de profissionais da saúde, parlamentares e um representante de indústria farmacêutica. Pais com filhos em uso da alfacerliponase relataram os benefícios com o tratamento como recuperação das funções motoras, orais e cognitivas e estabilização da progressão da doença. Dos sete profissionais de saúde, seis mencionaram tratar atualmente pacientes com alfacerliponase, com sucesso em todos os casos, inclusive, com a alteração da história natural da doença. Nessa etapa, a fabricante da tecnologia também apresentou uma proposta para redução do preço para fornecimento no SUS.

As contribuições trazidas na audiência, incluindo a proposta da fabricante, foram reanalisadas pela Conitec, que recomendou a incorporação do medicamento.

Doença rara

A CLN2 é uma doença caracterizada por mutações genéticas que causam uma deficiência da enzima lisossomal tripeptidil-peptidase 1 (TPP1), que compromete o sistema nervoso central no início da infância. Essa alteração pode levar a um quadro progressivo, com acometimento global dos movimentos do corpo, deterioração e perda da visão, deficiência intelectual, declínio e regressão da linguagem e convulsões recorrentes. Os estudos existentes demonstram que a alfacerliponase pode retardar a progessão da doença.