Ministério da Saúde amplia tratamento de doença rara no SUS com medicamento para mucopolissacaridose tipo VII

A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) recomendou à incorporação do medicamento alfavestronidase na rede pública de saúde para o tratamento de pacientes com mucopolissacaridose tipo VII (MPS VII). Também chamada de síndrome de Sly, trata-se de uma doença rara conhecida pela falta ou deficiência de proteínas que auxiliam reações químicas importantes na digestão de determinados tipos de açúcares no organismo (os mucopolissacarídeos). Por conta dessa falha, as pessoas com a doença apresentam distúrbios no funcionamento de diferentes órgãos, além de alterações de visão, audição, problemas respiratórios e cardíacos, por exemplo.

O Plenário considerou haver argumentos suficientes, recebidos e analisados após consulta pública, para modificar o entendimento inicialmente desfavorável. Entre eles, a demonstração da segurança e efetividade em longo prazo da terapia de reposição enzimática com o medicamento, semelhante às já avaliadas para outras mucopolissacaridoses. No entanto, para que o medicamento seja disponibilizado no SUS, será preciso a elaboração de Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) do Ministério da Saúde que contemple esse tipo da doença. Além disso, a recomendação de incorporação do medicamento também foi condicionada ao monitoramento dos resultados e a reavaliação pela Conitec após três anos de uso.

Leia aqui o relatório completo.

A expectativa de vida de quem tem MPS VII é reduzida, cerca de 42% dos pacientes morrem até os 35 anos devido complicações da doença. Estima-se que, no mundo, menos de 200 casos por ano sejam registrados.

SAIBA MAIS
Na mucopolissacaridose tipo VII, ocorre a falta da substância responsável pela degradação das glicosaminoglicanas (GAGs), ocasionando o acúmulo destes em tecidos e órgãos, causando sintomas como atraso no desenvolvimento, retardo mental, baixa estatura e dificuldade de locomoção, problemas respiratórios e cardíacos e aumento do fígado e baço.

Por ser hereditária, esse tipo pode ser transmitido de pais para filhos, ainda que os pais não manifestem a doença. Ela pode ser detectada no exame de urina pela ausência da glicosaminoglicana e também por meio de testes genéticos moleculares.

A Sociedade Brasileira de Genética apresentou um estudo, em 2019, em que foram identificados 22 casos de MPS VII no período de 15 anos no Brasil. Outro estudo revelou que a doença atinge menos de 3 pessoas em cada 10 milhões de nascidos vivos no país.

Tratamento no SUS
As opções de tratamento para a MPS VII consistem em terapia de suporte e tratamento sintomático a fim de melhorar a qualidade de vida do paciente. As alternativas mais comuns são as cirurgias (reparo da hérnia, prótese de quadril e fusão cervical), o uso de antibióticos e a fisioterapia.