Protocolo Clínico da Polineuropatia Amiloidótica Familiar é publicado

No dia 10 de outubro de 2018 foi publicada no Diário Oficial da União (DOU) a aprovação do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF). O Protocolo visa a estabelecer critérios para o uso do medicamento tafamidis meglumina no tratamento de PAF, conforme critérios de inclusão e exclusão estabelecidos, não englobando outras estratégias terapêuticas direcionada aos sintomas e órgãos afetados pela amiloidose, à exceção do transplante hepático.

Tafamidis: único medicamento registrado no Brasil para tratamento da doença. Utilizado para estabilização e inibição da transtirettina (TTR) em estágio inicial de pacientes que não foram submetidos a transplante hepático por amiloidose associada a TTR. A terapia evita a formação de depósitos de fibras amiloides e pode diminuir a progressão da doença, o que consequentemente melhora a qualidade de vida dos pacientes.

Transplante hepático: deve ser realizado no estágio inicial (estágio I) da doença, antes do aparecimento de lesões extensas que não podem ser revertidas com esse procedimento. O transplante hepático pode ajudar porque remove a fonte que produz a proteína mutante, ou seja, com a substituição do fígado espera-se interromper a progressão dos sintomas da PAF.

Sobre as amiloidoses

Elas se constituem em um grupo de doenças raras, que se manifestam quando as proteínas amiloides se depositam e acumulam no órgãos e tecidos do corpo. Os acúmulos são chamados depósitos de amiloide ou fibrilas de amiloide. Existem diferentes doenças em que proteínas podem se dobrar de forma anormal e formar depósitos de amiloide, entre elas as amiloidoses hereditárias associada à proteína transtiretina (TTR). As amiloidoses por TTR manifestam-se por meio de dois quadros clínicos principais: a polineuropatia amiloidótica familiar (PAF-TTR) e a cardiomiopatia amiloidótica familiar (CAF-TTR). Não há dados epidemiológicos registrados para essas manifestações no Brasil. A Associação Brasileira de Paramiloidose (ABPAR) estima uma prevalência de pelo menos 1 caso para cada 100.000 habitantes.

Acesse o relatório técnico da Conitec neste link, com a íntegra do texto do PCDT e informações detalhadas sobre a sua avaliação.