SUS oferecerá transplante de células-tronco para tratar mucopolissacaridose

Os pacientes com mucopolissacaridose (MPS) Tipo I e Tipo II terão acesso, no SUS, ao transplante de células tronco hematopoiéticas alogênico. O Secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde tornou pública a decisão no Diário Oficial desta quinta-feira, por meio das Portarias Nº 8 e Nº 9, de 24 de janeiro de 2018. O procedimento estará disponível em até 180 dias.

A mucopolissacaridose é uma doença metabólica hereditária, em que o indivíduo afetado nasce com falta ou diminuição de enzimas que digerem os glicosaminoglicanos (GAG), moléculas com papel importante na constituição dos ossos, cartilagem, pele, tendões e muitos outros tecidos. Como consequência, esses GAG se acumulam no organismo, provocando problemas como deterioração progressiva e comprometimento neurológico. A mucopolissacaridose Tipo I, também conhecida como Síndrome de Hurler, é o tipo mais grave da doença e acarreta, além da perda cognitiva, malformações no esqueleto, problemas cardíacos e respiratórios, entre outros. Já o tipo II, conhecido como Síndrome de Hunter, tem os mesmos sintomas, porém mais brandos, e se manifesta principalmente em homens.

O tratamento mais indicado para essa doença é a Terapia de Reposição Enzimática (TRE), que consiste na utilização, por via venosa, de medicamentos com ação similar à enzima deficiente nos lisossomos das células. Também se utiliza o transplante de células-tronco da medula óssea ou do cordão umbilical, na tentativa de que essas células se multipliquem para formar as enzimas necessárias.

Durante a elaboração do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas das Mucopolissacaridoses tipo I e tipo II, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC) identificou a necessidade de recomendar a ampliação de uso do transplante para essa indicação na rede pública de saúde. O transplante já era realizado no SUS, mas para outras enfermidades.

“Casos em todo o mundo comprovam que o transplante pode atenuar bastante o dano causado por essas doenças. Quando é realizado até os três anos de idade, existe a possibilidade de que o procedimento reverta completamente a doença”, explica a geneticista Angelina Xavier Acosta. Ela também ressalta que essa incorporação representa um “avanço logístico” no tratamento da doença. “Atualmente, o médico indica o transplante para o paciente, mas, como o procedimento não está na lista do SUS, inicia-se um processo burocrático que atrasa o tratamento”, conta. Isso mudará nos próximos seis meses.

“Essa decisão representa uma nova esperança para quem tem poucas. É uma esperança que não existia há alguns anos”, comemora Márcia de Oliveira, mãe de uma paciente de 21 anos e presidente da Associação de Pacientes de Mucopolissacaridose da Bahia”.

Confira aqui os Relatórios Técnicos da CONITEC sobre o transplante para MPS I e MPS II.