Terapias avançadas CAR-T: Anvisa realiza encontro com Butantan e Hemocentro de Ribeirão Preto

A Anvisa realizou, nesta quarta-feira (31/5), uma reunião com o Instituto Butantan e o Hemocentro de Ribeirão Preto (SP) sobre o desenvolvimento do tratamento com células CAR-T. A Agência tem acompanhado o projeto com prioridade para que o estudo clínico possa ser iniciado em breve e com foco no futuro registro do tratamento no Brasil.

A reunião foi positiva no sentido de consolidar os entendimentos técnicos e as ações para viabilizar a autorização da condução dos estudos clínicos no país.

Os protocolos pré-clínicos e clínicos do produto com células CAR-T estão em fase de aprimoramento. Em março de 2023, após a submissão da documentação inicial para o referido estudo, a Anvisa solicitou esclarecimentos adicionais sobre requisitos específicos de ensaios pré-clínicos de segurança, questões relacionadas ao desenho do ensaio clínico proposto e avaliações de segurança necessárias. Naquele momento, a Agência orientou os requerentes sobre a disponibilidade para reuniões de esclarecimento e acompanhamento.

Inovação

A Anvisa inovou e disponibilizou o projeto-piloto de cooperação técnica regulatória para o desenvolvimento de produtos de terapia avançada (PTAs) de interesse do Sistema Único de Saúde (SUS). O Instituto Butantan e o Hemocentro de Ribeirão Preto foram aprovados pelo edital de chamamento, que tem como objetivo selecionar desenvolvedores nacionais para participar desse projeto-piloto.

O edital permite, por exemplo, a apresentação de dados em etapas, para que a Anvisa possa analisar de forma mais ágil os resultados apresentados e realizar reuniões de orientação durante todo o processo.

O projeto-piloto prevê o acompanhamento regulatório passo a passo para garantir os padrões de segurança, eficácia e qualidade dos produtos em estudo, a fim de satisfazer as necessidades dos pacientes brasileiros. Desse modo, o desenvolvimento e a aprovação dessas terapias avançadas serão impulsionados de forma ágil.

Próximos passos

Os técnicos da Anvisa e os desenvolvedores do projeto terão novas reunião pontuais, já nas próximas semanas, para a avaliação técnica de pontos necessários para o início dos estudos clínicos com voluntários.

Esclarecimentos
Apesar da notícia positiva, a Agência esclarece que precisam ser conduzidos estudos com resultados capazes de confirmar a eficácia e a segurança do produto, permitindo o registro e a ampliação do acesso a essa terapia.

No presente momento, a aplicação dessa terapia se dá unicamente em caráter experimental para pacientes específicos, que enfrentam risco imediato de vida, e que buscam tratamento para doenças sem alternativas terapêuticas disponíveis em território nacional. Essa aplicação é realizada sob a supervisão de um profissional de saúde devidamente habilitado. Conforme estabelecido pela Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 505/2022 da Anvisa, o uso de um produto de terapia avançada, que ainda não tenha sido oficialmente registrado, deve ser comunicado à Agência e permanece sujeito à aprovação das instâncias éticas adequadas.

Ressalta-se que tal procedimento ocorre apenas em situações excepcionais e, até o momento, não se qualifica como um estudo clínico. Os estudos clínicos representam um elemento crucial no processo de desenvolvimento de novos produtos, já que proporcionam dados científicos robustos necessários para verificar a segurança e a eficácia de um tratamento proposto.

O solicitante dessa modalidade deve encaminhar à Agência as seguintes informações:

• formulário de petição preenchido e assinado pelo profissional que assiste o paciente;
• documentação que contenha o racional de uso e, quando couber, a experiência clínica prévia com o produto;
• documentação que assegure o cumprimento das Boas Práticas de Fabricação para todas as empresas envolvidas nas operações de fabricação do componente ativo e do produto de terapia avançada final; e
• Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE), assinado pelo paciente ou seu responsável legal.

A Anvisa emite o posicionamento sobre a comunicação em até 30 dias após o recebimento da documentação solicitada.

Caso a Agência não se manifeste sobre o comunicado dentro desses 30 dias, o produto poderá ser administrado no paciente, sob responsabilidade do médico prescritor.

O responsável pelo produto de terapia avançada não registrado deve enviar à Anvisa, no prazo de 180 dias a partir da sua administração, relatório de acompanhamento terapêutico de cada paciente.

Prazos diferentes podem ser estabelecidos, a depender do produto e da indicação proposta.

A Anvisa pode suspender ou proibir a utilização de produto de terapia avançada mediante comunicação, caso verificado o não cumprimento das condições estabelecidas no regulamento sanitário.