Produtos de terapia gênica: Anvisa publica guia sobre estudos não clínicos de biodistribuição

A Anvisa publicou em seu portal, nesta quarta-feira (27/12), o “Guia de considerações sobre estudos não clínicos de biodistribuição com produtos de terapia gênica – Guia 70/2023 – versão 1”.

O Guia 70 incorpora as recomendações das diretrizes S12 do Conselho Internacional de Harmonização de Requisitos Técnicos para Medicamentos de Uso Humano – International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH S12 Nonclinical Biodistribution Considerations for Gene Therapy Products). Representa a primeira norma internacionalmente alinhada do ICH para terapias avançadas, focando especificamente no componente crucial do desenvolvimento não clínico de produtos de terapia gênica: a biodistribuição*. (*Entenda: biodistribuição é o comportamento de um medicamento no corpo: se ele é absorvido, onde é metabolizado, para quais órgãos vai e como é excretado, isto é, eliminado do organismo.)

O documento passou por Consulta Regional no Brasil, com a participação do Comitê de Assessoramento Técnico (CAT) de Terapias Avançadas da Anvisa, através do Edital de Chamamento Público 11, de 7/7/2021. As contribuições da sociedade brasileira foram encaminhadas ao Comitê Técnico do ICH, que inclui representantes da Agência. Após a análise das contribuições de diversos países, o documento final foi aprovado no início de 2023 e está agora disponível para implementação pelos países membros.

Observações recentes no site do ICH indicam a implementação bem-sucedida do guia na China, Canadá, Estados Unidos, Europa, Japão e Suíça. Com a publicação oficial do Guia no portal da Anvisa, o Brasil se junta a essa lista de países que adotaram as recomendações do ICH para o desenvolvimento de produtos de terapia gênica.

Biodistribuição de produtos de terapia gênica

Produtos de terapia gênica devem ser seguros, estáveis e específicos para determinados tipos celulares. Vetores de terapia gênica ("veículos" que transportam material genético terapêutico às células-alvo), em alguns casos, são projetados para transduzir (ou seja, inserir DNA em uma célula-alvo utilizando um vírus) uma variedade de tipos celulares, enquanto em outros casos são modificados para direcionar células específicas. O desenvolvimento desses produtos envolve a coleta de dados de biodistribuição em relação à população clínica pretendida, influenciado por fatores como via de administração, nível(is) e regime de dose, além da resposta imune animal.

O Guia 70/2023 reúne experiências regulatórias e científicas, fornecendo recomendações harmonizadas para estudos de biodistribuição em programas de desenvolvimento não clínico de produtos de terapia gênica. Esses estudos, realizados de forma independente ou em conjunto com estudos farmacológicos e toxicológicos, devem avaliar a biodistribuição em espécies animais biologicamente relevantes, considerando a transferência e a expressão do material genético. Pontos importantes para a seleção amostral de tecidos e biofluidos (fluidos biológicos) são indicados, incluindo sangue, locais de injeção, gônadas (órgãos que produzem células sexuais), glândulas adrenais (responsáveis pela produção de hormônios extremamente importantes para o bom funcionamento do organismo), cérebro, medula espinhal, fígado, rins, pulmões, coração e baço.

A orientação harmonizada pelo ICH, agora implementada pela Anvisa no Brasil, oferece uma oportunidade significativa para reduzir o uso de animais nos estudos de terapia gênica, coletando dados relevantes e essenciais para a fase clínica de desenvolvimento e para a compreensão da correlação potencial dos resultados do produto de terapia gênica, estabelecendo um perfil de benefício/risco antes da administração em humanos.

Confira a íntegra do Guia 70/2023.

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