Doença rara que leva à cirrose e morte ganha tratamento

Um novo medicamento para tratar a deficiência de lipase ácida lisossômica (LAL) ganhou registro no Brasil. A Anvisa aprovou o medicamento Kanuma (alfassebelipase) com a indicação de tratamento de longo prazo desta deficiência que pode levar à fibrose hepática, cirrose, insuficiência hepática e morte prematura.

A deficiência é hereditária e muito rara. O problema é provocado por uma produção ineficiente de LAL que leva ao acúmulo de gordura em órgãos importantes do organismo.

Indicação da alfassebelipase

O produto Kanuma (alfassebelipase) foi aprovado para a seguinte indicação terapêutica: “terapia de reposição enzimática prolongada em pacientes de todas as idades com deficiência de lipase ácida lisossomal (LAL)”.

Entenda em detalhes

A substância ativa do Kanuma, alfassebelipase, é uma lipase ácida lisossômica (LAL) humana recombinante, produzida na clara de ovo de Gallus gallus transgênico por tecnologia de DNA recombinante (rDNA).

O produto foi desenvolvido como terapia de reposição enzimática (TRE) destinada ao tratamento de longo prazo de indivíduos com deficiência de LAL, um distúrbio monogênico recessivo autossômico muito raro no qual os indivíduos afetados apresentam deficiência de LAL (LAL-D), o que leva ao acúmulo lisossômico de ésteres de colesterol e triglicerídeos em diversos tecidos e tipos de células por todo o corpo em pacientes lactentes, pediátricos e adultos.

A alfassebelipase trata a causa subjacente da LAL-D ao substituir a atividade da enzima lipase ácida lisossomal (LAL) que está ausente ou é deficiente em pacientes com LAL-D.

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