Xenpozyme (alfaolipudase): novo registro

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Indicação

XENPOZYME é indicado como terapêutica de reposição enzimática para o tratamento de manifestações não relacionadas ao sistema nervoso central (SNC) de deficiência de esfingomielinase ácida (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) em pacientes pediátricos e adultos com tipo A/B ou tipo B.

Mais informações

Xenpozyme é o primeiro tratamento aprovado para manifestações não relacionadas ao sistema nervoso central (SNC) na deficiência de esfingomielinase ácida (ASMD) e, por se tratar de uma doença rara, a análise foi priorizada pela Anvisa (RDC 205/2017). A ASMD é uma doença causada pela falta ou deficiência na atividade de uma enzima necessária para quebrar um lipídio, chamado esfingomielina, que se acumula no fígado, baço, pulmão e cérebro. Pacientes com ASMD têm abdome aumentado que pode causar dor, vômitos, dificuldades de alimentação e quedas. Os pacientes mais gravemente afetados apresentam sintomas neurológicos e raramente sobrevivem além de dois a três anos de idade. Outros pacientes podem sobreviver até a idade adulta. A alfaolipudase é uma terapia de reposição enzimática, que pode substituir a enzima natural na deficiência de esfingomielinase ácida (ASMD) e foi desenvolvida para o tratamento de manifestações não relacionadas ao sistema nervoso central em pacientes pediátricos e adultos com diagnóstico confirmado de ASMD do tipo A/B ou tipo B. Os efeitos colaterais mais comuns do Xenpozyme incluem dor de cabeça, tosse, febre, dor nas articulações, diarreia e pressão arterial baixa. Podem ocorrer reações de hipersensibilidade, incluindo anafilaxia