Waylivra® (Volanesorsena): novo registro

Empresa

PTC Farmacêutica do Brasil Ltda.

Indicação

Waylivra® é indicado como adjuvante da dieta em pacientes adultos com síndrome de quilomicronemia familiar (SQF) geneticamente confirmada e com risco elevado de pancreatite, cuja resposta a dieta e a terapêutica de redução de triglicerídeos demonstrou ser inadequada.

Mais informações

Esta petição teve sua análise priorizada pela Anvisa por se tratar de medicamento destinado ao tratamento de Síndrome de Quilomicronemia Familial (SQF), considerada doença rara e condição séria debilitante conforme dados apresentados pelo requerente. Além disso, até o momento não existe uma estratégia terapêutica eficaz para esses pacientes, visto que não existem agentes terapêuticos que efetivamente diminuam o triglicerídeo nesses pacientes. A restrição total de gordura na dieta é a única alternativa, sendo quase impossível de seguir ao longo da vida, além de não eficaz.

A volanesorsena sódica é um inibidor do oligonucleotídeo antisense (ASO) quimérico 2-O- (2’- metoxietil) (2’-MOE) do alvo molecular apolipoproteína C-III (apoC-III) desenvolvido como tratamento para a Síndrome de Quilomicronemia Familial, uma doença rara e séria do metabolismo lipídico caracterizada por triglicerídeos séricos extremamente altos (>750 mg/dL, 8,5 mmol/L), que são transportados primariamente em quilomícrons (lipídios da dieta), afetando um número estimado de 3.000 a 5.000 pacientes no mundo todo. Quilomícrons são grandes partículas de lipoproteína, de aproximadamente 1 mícron de diâmetro que, se elevadas, podem resultar em manifestações clinicamente significativas. A quilomicronemia causa fluxo sanguíneo reduzido na microcirculação e identificou-se que afeta muitos sistemas de órgãos, incluindo o sistema nervoso central, o sistema musculoesquelético e o sistema gastrointestinal, resultando em comprometimento cognitivo, dor muscular e articular e dor abdominal, respectivamente. Os efeitos mais sérios estão na microcirculação pancreática, levando a dor abdominal grave e pancreatite. As alterações inflamatórias causadas por quilomicronemia excessiva induzem pancreatite aguda, que pode ser fatal ou levar a dano pancreático, resultando em insuficiência exócrina ou endócrina permanente, além de outros sintomas e complicações.

Através de seu novo mecanismo de ação redutor de apoC-III, volanesorsena demonstrou redução consistente e dependente da dose em triglicerídeos circulantes. Segundo dados encaminhados pela requerente, Volanesorsena demonstrou eficácia em todos os grupos de pacientes estudados até o momento, com níveis basais variáveis de triglicerídeos e com e sem terapia redutora de lipídio concomitante (por exemplo, estatinas, fibratos e óleos de peixe). Em pacientes com SQF, o tratamento com volanesorsena resultou em reduções consistentes dos triglicerídeos variando de 60% a 77% em 3 meses em 3 estudos separados.

Em resumo, os dados enviados pela requerente evidenciaram que o tratamento de pacientes com SQF com 285 mg de volanesorsena em uma solução de 1,5 ml injetado por via subcutânea uma vez por semana durante 3 meses, seguido de administração a cada duas semanas como adjunto à dieta leva à melhora da persistência no tratamento e a uma redução clinicamente significativa no triglicerídeo sérico.