Voxzogo (vosoritida): novo registro

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Indicação

VOXZOGO é indicado para o tratamento de acondroplasia (ACH) em pacientes a partir de 2 anos de idade e cujas epífises não estão fechadas. O diagnóstico de acondroplasia deve ser confirmado por teste genético apropriado.

Mais informações

Voxzogo (vosoritida) é um produto biológico que foi registrado como um produto novo, cumprindo com o disposto na RDC nº 55/2010 para o registro de produtos biológicos novos Por se tratar de uma necessidade médica não atendida atualmente, este produto foi priorizado de acordo com os critérios da RDC nº 204/2017. A acondroplasia é uma displasia óssea resultante de uma mutação genética, causada por uma mutação de ganho de função no receptor 3 do fator de crescimento de fibroblastos (FGFR3), que provoca alteração no desenvolvimento da cartilagem das placas de crescimento, resultando no crescimento anormal do corpo, e caracterizada por membros curtos, tronco normal, macrocefalia, hipoplasia facial com ponte nasal deprimida. O FGFR3 ativado inibe a proliferação e diferenciação de condrócitos e perturba a síntese da matriz. Vosoritida inibe a sinalização a jusante (downstream) de FGFR3 ao nível de Raf-1 na placa de crescimento por meio da indução da geração de monofosfato de guanosina 3', 5'- guanosina (cGMP) cíclico e induz a proliferação e diferenciação de condrócitos O Voxzogo está associado a um aumento sustentado na velocidade de crescimento anualizada (VCA), cuja magnitude representa a restauração de uma proporção substancial do déficit de VCA estimado de 2 cm/ano observado entre crianças com ACH e aquelas com estatura média. Ao longo dos anos de tratamento, isso resulta em um aumento significativo da altura em pé. O ganho cumulativo de altura observado com o uso em longo prazo de vosoritida é clinicamente significativo não apenas por proporcionar maior estatura a crianças com ACH, mas também porque pode oferecer impacto substancial na vida cotidiana em um mundo pensado para a população de estatura média. Por meio do mecanismo de ação e do efeito favorável e durável observado sobre o crescimento até o momento, prevê-se que o tratamento com vosoritida possa oferecer diversos outros benefícios na ACH - da melhora na proporcionalidade até efeito positivo nas comorbidades, onde o comprometimento da ossificação endocondral desempenha um papel patogênico fundamental