Ultomiris® (ravulizumabe): nova indicação

Empresa

Indicação

Nova indicação terapêutica:

Doença do espectro da neuromielite óptica (NMOSD)

Ultomiris® é indicado no tratamento de pacientes adultos com doença do espectro da neuromielite óptica (NMOSD) positivos para anticorpos anti-aquaporina-4 (AQP4+).

Indicações já aprovadas:

Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN)

Ultomiris® (ravulizumabe) é indicado para o tratamento de pacientes adultos com hemoglobinuria paroxistica noturna (HPN):

• em pacientes com hemólise com sintoma(s) clínico(s) indicativo(s) de alta atividade da doença.

• em pacientes clinicamente estáveis após terem sido tratados com eculizumabe por no mínimo os últimos 6 meses.

Síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa)

Ultomiris® (ravulizumabe) é indicado no tratamento de pacientes com um peso corporal de 10 kg ou acima com síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa) não tratados anteriormente com inibidor do complemento ou que receberam eculizumabe por no mínimo 3 meses e possuem evidência de resposta a eculizumabe.

Miastenia Gravis generalizada (MGg)

Ultomiris® (ravulizumabe) é indicado no tratamento de pacientes adultos com MGg positivo para anticorpo anti-receptor de acetilcolina (AChR) incluindo aqueles com sintomatologia remanescente apesar do uso de terapia imunomoduladora.

Mais informações

A aprovação da nova indicação terapêutica do medicamento Ultomiris® (ravulizumabe) é baseada nos resultados do estudo clínico de Fase 3 ALXN1210-NMO-307 que avaliou a segurança e a eficácia de ravulizumabe administrado por infusão intravenosa (IV), no tratamento de pacientes adultos com doença do espectro da neuromielite óptica (NMOSD) positivos para anticorpos anti-aquaporina-4 (AQP4+). O estudo ALXN1210-NMO-307 cumpriu o desfecho primário. Os resultados mostraram que nenhum dos 58 pacientes (100%) recebendo ravulizumabe apresentou recaída adjudicada durante o Período Primário de Tratamento (tempo médio de acompanhamento 73,5 semanas) versus 20 pacientes (42,6%) com recaída adjudicada no grupo placebo externo (do estudo ECU-NMO-301). A taxa de risco (hazard ratio) foi de 0,014 (IC 95%, 0,000; 0,103), o que representa uma redução de 98,6% no risco de recaída se comparado ao placebo. O perfil de segurança do ravulizumabe no tratamento de pacientes adultos com NMOSD avaliado no estudo ALXN1210-NMO-307 foi consistente com o perfil de segurança já conhecido de ravulizumabe. Não foram identificados novos sinais de segurança para o ravulizumabe no estudo ALXN1210-NMO-307. A petição foi priorizada de acordo com o inciso I do art. 4º da Resolução RDC Nº 204/2017