ULTOMIRIS® (ravulizumabe): ampliação de uso

Ampliação de uso:

Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN)

Ultomiris® (ravulizumabe) é indicado para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos com um peso corporal de 10 kg ou acima com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN):

- em pacientes com hemólise com sintoma(s) clínico(s) indicativo(s) de alta atividade da doença.

- em pacientes clinicamente estáveis após terem sido tratados com Soliris® (eculizumabe) por no mínimo os últimos 6 meses. 

Indicação já aprovada: Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN)

Ultomiris® (ravulizumabe) é indicado para o tratamento de pacientes adultos com hemoglobinuria paroxistica noturna (HPN):

• em pacientes com hemólise com sintoma(s) clínico(s) indicativo(s) de alta atividade da doença.

• em pacientes clinicamente estáveis após terem sido tratados com eculizumabe por no mínimo os últimos 6 meses.

A aprovação da ampliação de uso para população pediátrica do medicamento Ultomiris® (ravulizumabe) é baseada nos resultados do estudo clínico de Fase 3 ALXN210-PNH-304 que avaliou parâmetros de farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) e de eficácia e segurança de ravulizumabe em população pediátrica com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) não tratados anteriormente com inibidores de complemento e em pacientes previamente tratados com eculizumabe.

Os resultados de PK/PD do estudo ALXN1210-PNH-304 mostraram que a administração de ravulizumabe com base no peso dos pacientes pediátricos a cada 8 semanas (q8w) ou a cada 4 semanas ((qw4) se peso < 20kg), conferiu inibição completa e sustentada do complemento terminal, proporcionando resultados de eficácia semelhantes ao tratamento com ravulizumabe em população adulta com HPN, com um perfil de segurança já conhecido. Não foram identificados novos sinais de segurança no estudo ALXN210-PNH-304 relacionados ao uso de ravulizumabe em população pediátrica.

Esta ampliação de uso foi priorizada de acordo com RDC Nº 204/2017.