Scemblix ® (cloridrato de asciminibe): novo registro

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Indicação

Scemblix^® (cloridrato de asciminibe) é indicado para o tratamento de pacientes adultos com leucemia mieloide crônica cromossomo Philadelphia positivo (LMC Ph+) em fase crônica (FC), previamente tratados com dois ou mais inibidores da tirosina quinase (ITQ).

Mais informações

A leucemia mieloide crônica (LMC) é um distúrbio mieloproliferativo clonal de células progenitoras hematopoiéticas transformadas, caracterizada pela superprodução de células mieloides imaturas e granulócitos maduros no baço, na medula óssea e no sangue periférico.

O marco da LMC é o cromossomo Philadelphia (Ph), encontrado em até 95% dos pacientes. O cromossomo Ph resulta de uma translocação recíproca t(9;22)(q34;q11) que une uma porção do gene Abelson (ABL1) no cromossomo 9 com uma parte do gene da região de ponto de quebra (breakpoint cluster region, BCR) no cromossomo 22. O gene de fusão resultante codifica uma proteína quimérica (BCR-ABL1), resultando em um domínio constitutivamente ativo da tirosina-quinase. Essa oncoproteína promove o crescimento celular e a replicação por meio de vias de sinalização descendentes, como RAS, RAF, JUN quinase, MYC e STAT.

A história natural da LMC é caracterizada por um curso trifásico. Na maioria dos pacientes, a doença é diagnosticada na fase crônica (FC), que é caracterizada pela superprodução e acúmulo de células mieloides imaturas e granulócitos maduros no baço, na medula óssea e no sangue periférico. Se a LMC-FC permanecer não tratada ou não for controlada com terapias disponíveis, os pacientes progredirão para uma fase intermediária conhecida como fase acelerada (FA), marcada pela presença de células blásticas primitivas na medula óssea e no sangue periférico. A maioria dos pacientes com LMC-FA progride, com o passar do tempo, para uma fase conhecida como crise blástica (CB), um quadro clínico semelhante à leucemia aguda na qual blastos mieloides ou linfoides proliferam de forma descontrolada. Com base na experiência com ITQs, a melhor abordagem para evitar LMC avançada (LMC-FA/CB) é impedir a progressão e manter os pacientes na fase crônica bem controlada.

O tratamento da LMC deve ser avaliado individualmente de acordo com a fase da doença e os fatores de risco de cada paciente

O asciminibe, insumo farmacêutico ativo base do produto Scemblix, é um inibidor potente de tirosina quinase ABL/BCR-ABL1. O asciminibe inibe a atividade da quinase ABL1 da proteína de fusão BCR-ABL1, ao se direcionar especificamente ao bolso de ligação de miristoil ABL.