Reblozyl® (luspatercepte): novo registro

REBLOZYL® (luspatercepte) é uma nova proteína de fusão recombinante, primeira da classe que se conecta aos ligantes selecionados da superfamília TGF-β (fator de transformação do crescimento beta). Os estudos pivotais de Fase 3 MEDALIST e BELIEVE, demonstraram a capacidade do REBLOZYL de tratar eficazmente a anemia associada a síndromes mielodisplásicas e βtalassemia em pacientes adultos que dependem de transfusão de sangue. Os resultados em síndromes mielodisplásicas demonstraram que 37,9% dos pacientes tratados com REBLOZYL® alcançaram independência das transfusões de sangue por pelo menos oito semanas durante as primeiras 24 semanas em comparação com 13,2% de pacientes com placebo. De modo semelhante, para β-talassemia, 21,4% dos pacientes tratados com REBLOZYL® alcançaram redução na carga transfusões de sangue ≥ 33% durante as semanas 13 a 24 em comparação com o intervalo de 12 semanas antes da randomização em comparação com 4,5% de pacientes com placebo. Ressalta-se ainda, que para ambas as indicações REBLOZYL (luspatercepte) apresentou rápido início do efeito, durabilidade da resposta e redução significativa em ferritina sérica. O perfil de segurança de REBLOZYL (luspatercepte) mostrou-se bem tolerável. As reações adversas de todos os graus mais comuns (> 10%) em pacientes com síndromes mielodisplásicas incluíram fadiga, dor musculoesquelética, tontura, diarreia, náusea, reações de hipersensibilidade, hipertensão, dor de cabeça, infecção do trato respiratório superior, bronquite e infecção do trato urinário, enquanto para β-talassemia, foram cefaleia, dor óssea, artralgia, fadiga, tosse, dor abdominal, diarreia e tonturas. O registro de REBLOZYL® foi priorizado de acordo com a RDC nº 204/2017, por ser destinado a tratamento de doenças sérias debilitantes.