Myalept (metreleptina): novo registro

Empresa

Indicação

Myalept é indicado como terapia de reposição adjuvante da dieta para tratamento das complicações da deficiência de leptina em pacientes com lipodistrofia (LD):

• generalizada congênita confirmada (síndrome de Berardinelli-Seip) ou generalizada adquirida (síndrome de Lawrence) em pacientes adultos e pediátricos com idade igual ou superior a 2 anos;

• parcial familiar confirmada ou parcial adquirida (síndrome de Barraquer Simons), em pacientes adultos e pediátricos com idade igual ou superior a 12 anos, para os quais os tratamentos habituais não conseguiram alcançar o controle metabólico adequado.

Mais informações

A lipodistrofia (LD) é caracterizada por uma perda parcial ou severa de tecido adiposo. A deposição excessiva de lipídios em locais alternados, particularmente no fígado e músculo, contribui significativamente para o fenótipo metabólico grave da lipodistrofia, particularmente em relação à resistência à insulina e hipertrigliceridemia. O início da doença pode ocorrer no início da vida, faltam tratamentos eficazes e, consequentemente, podem ocorrer anormalidades metabólicas graves a longo prazo, levando à morbidade e mortalidade substanciais.

A metreleptina é um análogo de leptina humana, produzida em células Escherichia coli por tecnologia recombinante de DNA para formação de leptina metionil-humana recombinante. A leptina é demandada na regulação da homeostase de energia, glicose e gordura e sua ausência resulta em uma perda da capacidade de regular a fome insaciável do indivíduo e seu metabolismo de energia, glicose e gordura. Com a perda da capacidade de armazenar energia como gordura nos depósitos normais, a gordura se acumula ectopicamente nos músculos e órgãos, como coração, fígado, rim e pâncreas, causando lipotoxicidade e danos aos órgãos-alvo.

As opções de tratamento atuais para pacientes com síndromes de LD são bastante limitadas. A eficácia e segurança do tratamento com metreleptina foram demonstradas em dois estudos pivotais em pacientes com LD generalizada congênita ou adquirida, ou LD parcial familiar ou adquirida. Nestes estudos foi demonstrado que administração de metreleptina é capaz de controlar a doença especialmente nos níveis de glicose e triglicerídeos.

Myalept foi aprovado nos ditames da RDC 205/2017 de doenças raras e este produto já se encontra aprovado na Europa, EUA, Japão entre outros países.