Fabrazyme (beta-agalsidase): ampliação de uso

Empresa

Indicação

O produto Fabrazyme ® teve ampliação de uso aprovada para pacientes pediátricos acima de 2 anos de idade, para a seguinte indicação terapêutica:

FABRAZYME é indicado para o uso no tratamento de longo prazo da reposição enzimática em pacientes com diagnóstico confirmado de doença de Fabry. Anteriormente este produto era aprovado para pacientes pediátricos acima de 8 anos.

Mais informações

Foram apresentados dados de eficácia e segurança de estudos clínicos conduzidos com pacientes pediátricos acima de 2 anos de idade com doença de Fabry e tratados com Fabrazyme®, como suporte para a aprovação, conforme legislação vigente.

Nos estudos apresentados, demonstrou-se a depuração do glicosfingolipídio globotriaosilceramida (GL-3) plasmático, que foi reduzido para níveis normais com o tratamento. Além disso, os estudos evidenciaram a manutenção de função renal, com tendência de melhora da proteinúria e microalbuminúria, e de função cardíaca durante o tratamento, na faixa etária de 2-8 anos. Estes aspectos, mostram que a eficácia do produto é bastante semelhante as outras faixas etárias já aprovadas.

Além desses estudos foram também apresentados dados de um estudo póscomercialização e dados de farmacovigilância na população pleiteada. Esses dados subsidiam a segurança do produto na faixa etária acima de 2 anos. A totalidade dos dados de segurança não identificou novas preocupações com relação ao perfil de eventos adversos para pacientes pediátricos acima de 2 anos de idade, em relação a outras faixas etárias.

Os dados clínicos apresentados, em suma, demonstram que o perfil de segurança e eficácia do tratamento com Fabrazyme® administrado a 1 mg/kg a cada 2 semanas em pacientes pediátricos acima de 2 anos é consistente com o de adultos. O início do acúmulo de GL-3 e os sintomas da doença no início da vida justificam o tratamento na infância. A relação benefício-risco do uso de Fabrazyme®, com posologia de 1,0 mg/kg de peso corporal, administrada a cada 2 semanas, no tratamento da doença de Fabry é, portanto, favorável para pacientes pediátricos acima de 2 anos.

O pedido de inclusão de nova indicação terapêutica de FABRAZYME foi enquadrado como prioritário nos termos do inciso II do art. 4º, da Resolução RDC nº 204/2017