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EVRYSDI® (risdiplam)

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O medicamento EVRISDY é indicado para o tratamento de atrofia muscular espinhal (AME).

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O Registro de Medicamento Novo foi priorizado conforme RDC 205/2017, por se tratar de medicamento destinado ao tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME).

As atrofias musculares espinhais (AME) são um grupo diverso de desordens genéticas que afetam o neurônio motor espinhal. As diferentes formas de AME estão associadas a numerosas mutações genéticas e significativa variabilidade fenotípica. A AME 5q é a forma mais comum entre esse grupo de doenças neuromusculares hereditárias autossômicas recessivas caracterizadas pela degeneração dos neurônios motores na medula espinhal e tronco encefálico.

A AME 5q é a causa mais frequente de morte infantil decorrente de uma condição monogênica, apresentando uma prevalência de 1-2 em 100.000 pessoas e incidências de 1 a cada 6.000 até 1 a cada 11.000 nascidos vivos, conforme verificado em estudos realizados fora do Brasil.

A AME é dividida em subtipos, de I a IV. O subtipo I representa ao redor de 58% de todas as AMEs, a idade de início dos sintomas é de 0 a 6 meses e a expectativa de vida é de menos de 2 anos. A AME tipo II representa ao redor de 29% do total de casos, tem início dos sintomas ao redor de 7 a 18 meses e a expectativa de vida encontra-se entre 2 e 18 anos. A AME tipo 3 representa ao redor de 13% dos casos, os sintomas têm início após os 18 anos e a expectativa de vida é normal, assim como a AME tipo IV.