Evkeeza (evinacumabe): novo registro

Empresa

Indicação

O EVKEEZA é indicado como adjuvante da dieta e de outras terapias de redução do colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos com idade igual ou superior a 5 anos com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH).

Mais informações

A ANGPTL3 é um membro da família da proteína semelhante à angiopoietina (ANGPTL) que é expressa principalmente no fígado e desempenha um papel importante na regulação do metabolismo lipídico ao inibir a lipase de lipoproteína (LPL) e a lipase endotelial (EL). Em estudos genéticos em humanos, indivíduos com mutações de perda de função (LOF) em ANGPTL3 apresentaram níveis mais baixos de colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C), colesterol de lipoproteína de alta densidade (HDL-C) e triglicerídeos (TG) e risco reduzido de doença arterial coronariana em comparação com indivíduos sem essas mutações.

A inibição do ANGPTL3 pelo evinacumabe leva à redução do LDL-C, HDL-C e TG, reproduzindo o fenótipo lipídico observado em humanos com LOF de ANGPTL3. O bloqueio de ANGPTL3 com evinacumabe reduz o TG e o HDL-C ao resgatar as atividades de LPL e EL, respectivamente.

O evinacumabe leva à redução do LDL-C independentemente da presença do receptor de LDL (LDLR), promovendo o processamento e a eliminação da lipoproteína de densidade muito baixa (VLDL) antes da formação de LDL. O evinacumabe é indicado como adjuvante da dieta e de outras terapias de redução do LDL-C para o tratamento de pacientes com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH).

Limitações de uso:

A segurança e eficácia de EVKEEZA não foram estabelecidas em doentes como outras causas de hipercolesterolemia, incluindo aqueles com hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HoFH). Os efeitos de EVKEEZA na morbilidade e mortalidade cardiovascular não foram determinados