Danyelza® (Naxitamabe): novo registro

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Indicação

Danyelza® - em combinação com sargramostim - é indicado para o tratamento de pacientes pediátricos de 1 ano de idade ou mais e pacientes adultos que apresentam neuroblastoma de alto risco recidivado ou refratário nos ossos ou na medula óssea que apresentaram resposta parcial, resposta mínima ou doença estável à terapia anterior.

Mais informações

O neuroblastoma (NB) é um câncer raro e é o segundo tumor sólido mais comum na infância. O NB ocorre ao longo do sistema nervoso simpático, mais frequentemente nas glândulas adrenais, mas também nos gânglios cervicais superiores, paraespinhais e celíacos. A manifestação clínica pode variar de uma massa palpável benigna com distensão à doença grave de disseminação substancial do tumor para o tórax, pescoço, pelve e/ou abdome. O prognóstico do NB está relacionado com inúmeros fatores biológicos e clínicos, como idade, estágio do tumor e histologia, além de anormalidades genéticas e cromossômicas.

Atualmente, o tratamento depende da estratificação em grupos de risco. A classificação de risco baixo, intermediário ou alto geralmente é feita no momento do diagnóstico; e isso impulsiona as decisões de tratamento. Aproximadamente 50% dos pacientes apresentam doença metastática de alto risco (por exemplo, estágio 4) ao diagnóstico, geralmente na medula óssea. A invasão da medula óssea está associada a um prognóstico muito ruim. No geral, os pacientes com NB de alto risco têm uma sobrevida de 5 anos de apenas 50%. Assim, pacientes com NB de alto risco têm sobrevida limitada, principalmente no cenário de doença refratária e recidivada. Portanto, há uma necessidade médica não atendida de novos tratamentos eficazes para NB primário refratário e recidivado de alto risco.

DANYELZA (naxitamabe) é um anticorpo monoclonal humanizado (mAb) IgG1 anti-GD2 direcionado a disialogangliosídeo (estruturas semelhantes a ‘’açúcares’’) em células de neuroblastoma. GD2 é um disialogangliosídeo que é muito presente em células de neuroblastoma e outros tumores de origem neuroectodérmica. A eficácia e segurança de DANYELZA para a indicação solicitada foram avaliadas em quatro ensaios clínicos e um estudo retrospectivo. Dados clínicos adicionais irão fornecer dados confirmatórios para informar a durabilidade das respostas. DANYELZA foi aprovado em conformidade com a RDC 55/2010 e a RDC 205/2017 de doenças raras.